luckyea77 (luckyea77) wrote,
luckyea77
luckyea77

Category:

Ученые: генная терапия остановила дистрофию мускулов у мыши



Генетики из США использовали универсальный генетический редактор CRISPR/Cas9 для того, чтобы излечить взрослую мышь от тяжелой генетической болезни — мускульной дистрофии Дюшенна, что открывает дорогу для создания лекарств от этого расстройства, говорится в статьях, опубликованных в журнале Science.

"Дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать", — заявил Чарльз Герcбах (Charles Gersbach) из университета Дьюка в Дареме (США).

Герсбах и его коллеги, а также две других группы генетиков из Гарварда и университета Техаса, отчитались о первом успешном использовании технологии CRISPR/Cas9 и особых ретровирусных генных терапий для лечения врожденной дистрофии мускулов, вызванной повреждением в гене, отвечающей за синтез белка дистрофина.
Данный белок, как объясняют ученые, отвечает за прикрепление мускульных волокон к соединительной ткани, защищает их от перегрузки и управляет ростом мышц во время формирования зародыша и после рождения ребенка. В редких случаях, в среднем один раз на 3600 новорожденных мальчиков, ген, отвечающий за сборку молекул дистрофина, повреждается, и у ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести к смерти.

Ген дистрофина, как объясняют ученые, состоит из 79 отдельных блоков-экзонов, мутации в одном из которых автоматически приводят к полному выходу белка из строя. Герсбах и его коллеги несколько лет назад научились заменять эти экзоны при помощи системы CRISPR/Cas, экспериментируя на клетках в пробирке, однако до сих пор им не удавалось создать системы, которая помогала бы доставлять «редактор ДНК» в клетки мускулов в живом организме.

Авторам статьи, и их коллегам из двух других коллабораций, удалось в конечном итоге добиться успеха, используя в качестве «шприца» модифицированный аденовирус, «боевая часть» которого была заменена на систему CRISPR/Cas и «негативы» заменяемых ей генов. Проблема заключалась в том, что геномный редактор просто не лез внутрь вируса — он был слишком большим, чтобы уместиться в компактный аденовирус.

Здесь ученым из Каролины помог Фен Чжан, один из создателей данной системы удаления и вставки генов. Буквально несколько месяцев назад Чжан нашел более компактную версию CRISPR/Cas в ДНК золотистого стафилококка, которая позволила группе Герсбаха «уместиться» в аденовирус и начать эксперименты на мышах.
Эти опыты шли в несколько этапов — сначала ученые ввели вирус непосредственно в мускулы ног мышей, страдавших от повреждения одного из экзонов в гене дистрофина, а затем, убедившись в том, что генная терапия сработала, биологи ввели вирус в кровоток животного.

По их словам, результаты оказались многообещающими — после удаления неправильного участка мускулы начали производить дистрофин и укрепляться, причем это происходило не только в ноге, но и в сердце и в других частях тела мышей. До клинических испытаний на добровольцах еще очень далеко, однако теперь биологи уверены в том, что их генная терапия в конечном итоге сможет победить мускульную дистрофию.

Tags: гены, мышь
Subscribe

Posts from This Journal “гены” Tag

promo nemihail 15:00, yesterday 59
Buy for 20 tokens
В нашей стране лохов дураков ещё лет на 100 вперед припасено и некоторые "бизнесмены" этим успешно пользуются. Сегодня расскажу, как разводят инвесторов на Бали впаривая им замечательное инвестиционное предложение или шикарную виллу с райской открытки по низкой цене. (фото:…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 1 comment