Команде исследователей удалось вылечить мышей от врожденной глухоты, исправив мутацию в единственном гене. В будущем методика может стать основой для клинической терапии.
Половина случаев врожденной глухоты связана с генетическими дефектами. Обычно пациентам с такими проблемами устанавливают кохлеарные импланты. Однако исследователи, о работе которых рассказывает Futurism, предлагают иной подход — генную терапию.
Ученые протестировали методику на лабораторных мышах с мутацией в гене OTOF, которая лежит в основе 2-8% случаев врожденной глухоты у людей. Поврежденная копия гена продуцирует дефектную версию белка отоферлина, которая не способна передавать звуковую информацию с волосковых клеток во внутреннем ухе.
После того, как мышам ввели модифицированный вирус, исправивший ошибку в гене, они начали слышать почти так же хорошо, как их здоровые сородичи.
Авторы работы надеются, что в будущем она поможет лечить врожденную глухоту у людей. Однако между экспериментами на животных и применением технологии в больницах лежит большой путь.
Journal information