Элизабет Пэрриш – первая женщина в мире, которая добровольно на свой риск и страх испытала на себе генную терапию против старения. Элизабет является CEO биотехнологической компании BioViva USA Inc., которая основана в 2015 году и занимается разработкой технологий генной терапии.
Первая была предназначена для ингибирования возрастной потери мышечной массы (саркопения), вызванной белком миостатином. Для этого вводили ген фоллистатина FS в мышцы ног.
Вторая была разработана для предотвращения клеточного старения, а именно уменьшения длины теломер. Ген теломеразы человека (hTERT) регулирует активность фермента теломеразы, которая увеличивает длину теломер. Он был введен Элизабет в нескольких местах на теле, чтобы облегчить распространение по всему организму.
Теломеры (зеленый цвет на изображении) представляют собой защитные “колпачки” хромосом, которые уменьшаются по мере старения. Возрастное укорочение теломер приводит к старению организма, общей потери клеток и увеличению риска развития рака. Более короткие теломеры также связаны с более высоким риском сердечно-сосудистых заболеваний, диабета 2 типа, хронической обструктивной болезни легких и некоторых форм деменции.
Обе терапии применялись с использованием специфического типа вирусного вектора, называемого аденоассоциированным вирусом (AAV), который используется для доставки генов в ткани-мишени организма.
Как сообщала Элизабет Пэрриш, перед генной терапией в сентябре 2015 года, она сдала анализ крови в техасской лаборатории SpectraCell где и были измерены ее теломеры лейкоцитов. Результаты показали, что они были достаточно короткими, а это значит, что она стареет гораздо быстрее, чем другие люди ее возраста. Ее теломеры соответствовали человеку в возрасте около 60-ти лет.
Через пол года в марте 2016 года она провела анализ длины теломеров в той же лаборатории. Результаты было трудно прогнозировать, но оказалось что ее теломеры были увеличены с первоначального 6,71kb до 7,33 kb (с 6710 до 7330 пар оснований), что означает, что ее клетки организма стали моложе примерно на 20 лет всего за 6 месяцев. Генная терапия восстановила теломеры клеток до ее хронологического возраста. “Я едва смела надеяться, что еще есть возможности для улучшения”- писала тогда Элизабет.
Новые результаты исследований генной терапии Элизабет Пэрриш приводит 24 августа 2018 года на сайте своей компании BioViva. Как сообщает Лиз Пэрриш, тест был проведен все в той же лаборатории SpectraCell.
В 2018 году ее теломеры также увеличились с 7,33 тыс. пар оснований в 2016 году до 8,12 тыс. пар оснований, что эквивалентно еще одному десятилетию клеточного омоложения. Учитывая, что при естественном старении теломеры в лимфоцитах укорачиваются со скоростью на 33 пар оснований в год (исследование: 1.), то представленные результаты Элизабет впечатляющие!
“Этот результат превзошел все мои ожидания. Во-первых, потому что до сих пор не было никаких негативных последствий моей терапии. То есть, нет никакой онкологии, а это предполагаемая опасность при активации фермента теломеразы. И, во-вторых, потому что мои теломеры продолжали удлиняться без какого-либо дополнительного лечения”- сообщила Лиз Пэрриш.
Такое же улучшение было достигнуто после терапии против деградации мышц. Мышечная масса Элизабет была не только увеличена, но и не уменьшилась 3 года и мышцы оставались в тонусе.
На анимированных МРТ-изображениях выше показаны поперечные сечения бедра в разных плоскостях и видны изменения в мышцах бёдер. С момента начальной терапии наблюдался рост общей мышечной массы и снижение содержания внутримышечного жира в течение трех лет. Эта потеря внутримышечного жира, также известная как “мрамор” и связана с полезными метаболическими изменениями и улучшенной мускулатурой. К тому же, в течение 3-х летнего периода общий вес тела Элизабет не уменьшался.
Данные результаты свидетельствуют о том, что эти две генные терапии, ранее проверенные на модельных животных, возможно могут быть безопасными и эффективными для людей.
И хотя еще не понятно происходит ли увеличение теломер только в лимфоцитах, но и в других клетках организма, это предстоит выяснить. Также Элизабет Пэрриш заявила, что она с командой продолжит работу над определением точной дозы, чтобы подвергнуть терапии все клетки организма.
Лиз Пэрриш надеется, что с помощью генной терапии можно отсрочить старость.
“Моя цель – создать лечение для людей, до того как они станут пациентами, создать профилактическое медицинское учреждение для следующего поколения и эволюции здоровых людей”.- написала Элизабет.
Генная терапия – одно из самых перспективных направлений в лечении возраст-зависимых заболеваний и омоложения организма. Что ж, будем ждать еще новостей о генной терапии по увеличению длины теломер!
Источник
Journal information