Редактор генома — это мощный инструмент, который может помочь нам победить неизлечимые болезни
Как редактор генома поможет вылечить ВИЧ
Для того, чтобы помочь человеку, медики решили использовать мутацию CCR532. Она открыта достаточно давно. И эта редкая мутация делает Т-клетки человека (отвечающие за иммунитет) устойчивыми к заражению ВИЧ. У пациента 33 лет, участвующего в эксперименте, помимо диагностированного ВИЧ также была обнаружена еще и Т-клеточная лейкемия. Это усложняло процесс. Так человека должны были лечить лучевой терапией, которая убьет большую часть Т-клеток. А так как они отвечают за иммунитет, то после получения такого лечения пациент мог очень быстро умереть за счет быстрого распространения по организму вируса иммунодефицита.
В итоге ученые решили совместить лечение с экспериментальной процедурой: после облучения они ввели пациенту уже отредактированные при помощи CRISPR его собственные клетки, которым была «внедрена» вышеупомянутая мутация CCR532. CRISPR-модифицированные клетки прижились в организме. Самое интересное, что через 19 месяцев после проведения эксперимента, клетки с мутацией все еще обнаруживались в организме пациента. Причем мутация передалась и другим клеткам крови, а не только новым Т-лимфоцитам.
Правда, количество этих клеток было все-таки недостаточным для того, чтобы полностью излечить пациента от опасного вируса. В процентном соотношении «мутировавших» клеток было всего 17,8% на момент начала эксперимента и около 8% через 19 месяцев после первого введения CRISPR-модифицированных клеток.
Процесс редактирования генома выглядит примерно так. Часть генов вырезается и заменяется новыми
Тем не менее, авторы работы уверены, что их исследование успешно. С одной стороны — это самое долгое на сегодняшний день наблюдение за CRISPR-отредактированными клетками в организме человека. С другой стороны, ученые доказали, что даже длительное нахождение в организме отредактированных клеток не несет дополнительного вреда организму. Причем, что важно, на фоне наличия у пациента рака, новые клетки не превратились в опухолевые клетки, чего больше всего опасались ученые.
Более того, в теории, если увеличить количество CRISPR-модифицированных клеток в организме человека, можно будет добиться регрессии вируса и, возможно, даже полного излечения. Сейчас китайские медики ищут пути создания популяций клеток, которые могли бы «выживать» в организме значительно дольше, чтобы «заменить» все клетки крови на новые и тем самым попытаться исцелить пациента от опасного заболевания.
Journal information