Вылечить заболевание, которое является основной причиной слепоты у людей, удалось благодаря неожиданной связи между двумя основными формами заболевания. Первый успех достигнут в опытах на мышах, но результаты имеют большой потенциал для лечения человека.
Возрастная макулярная дегенерация (ВМД), или макулодистрофия, поражает сетчатку и со временем приводит к полной потере зрения. Это заболевание — основная причина слепоты у людей после 55 лет. Сегодня выделяют две формы болезни — сухую и влажную. Изучая особенности каждого типа, ученые из Виргинского университета обнаружили неожиданную взаимосвязь, которая может быть ключом к излечению ВМД у человека.
Ученые доказали, что фермент под названием dicer теряется с возрастом. Эта потеря провоцирует чрезмерный рост кровеносных сосудов в сетчатке, которая со временем отслаивается. Открытие было сделано совершенно неожиданно, поэтому ученые решили прояснить, как работает этот механизм при двух различных формах ВМД.
Последовательные эксперименты с лабораторными животными показали, что с помощью генной терапии можно восстановить уровень фермента и добиться терапевтического эффекта. Эта экспериментальная терапия вылечила макулдистрофию у мышей.
Затем ученые подтвердили, что отсутствие dicer может провоцировать развитие обеих форм макулдистрофии.
«Пока нельзя утверждать, что это готовое решение для человека, однако результаты открывают совершенно новые перспективы для лечения», — заявил автор исследования Брэд Гельфанд.
Сегодня в качестве поддерживающей терапии ВМД пациентам необходимо проводить регулярные инъекции в глаза, почти ежемесячно посещая офтальмолога. Генная терапия потенциально способна иметь длительный накопительный эффект, считают авторы. Разработка методов лечения на базе фермента dicer займет несколько лет.
Journal information