Эксперименты на мышах и человеческих тканях подтвердили, что инактивация единственного гена с помощью CRISPR способна снизить внутриглазное давление, которое в противном случае привело бы к слепоте. На очереди клинические испытания с участием человека. Если они пройдут успешно, 64 миллиона человек, страдающих глаукомой, смогут встать в очередь на терапевтический укол.
Глаукома считается основной причиной необратимой слепоты. У пациентов, страдающих от этого заболевания, в передней части глаза накапливается жидкость, в результате чего растет внутриглазное давление и повреждаются зрительные нервы. Современные методы лечения глаукомы включают глазные капли, лазерную терапию и хирургическое вмешательство, однако у каждого из них есть ограничения и недостатки.
Новый подход к борьбе с этой болезнью представили специалисты из Бристольского университета, о работе которых рассказывает Science Daily. В его основе лежит использование генной терапии CRISPR.
Ученые предлагают воспользоваться CRISPR, чтобы инактивировать ген Aquaporin 1 в цилиарном теле глаза. Эта структура поддерживает хрусталик и производит водянистую жидкость, наполняющую глазную камеру. Отключив Aquaporin 1, можно сократить производство этой жидкости и тем самым снизить внутриглазное давление.
Эксперименты на мышах и человеческих тканях уже подтвердили работоспособность методики. В ближайшее время команда планирует перейти к клиническим испытаниям на людях. Если они будут успешными, у 64 млн человек, страдающих от глаукомы по всему миру, появится шанс на исцеление с помощью единственной инъекции.
Journal information