luckyea77 (luckyea77) wrote,
luckyea77
luckyea77

Categories:

CRISPR вылечила у мышей неизлечимую форму диабета



Ученые использовали стволовые клетки человека и инструменты генного редактирования и успешно вылечили мышей с редкой формой сахарного диабета. Их результаты открывают новые перспективы для лечения людей с диабетом и некоторыми другими заболеваниями.

Исследователи из Университета Вашингтона в Сент-Луисе вылечили мышей с редкой генетической формой инсулинозависимого диабета — синдромом Вольфрама. Эта форма диабета неизлечима и у многих людей провоцирует тяжелые сопутствующие заболевания и раннюю смертность.

Экспериментальное лечение заключалось в использовании метода генного редактирования CRISPR-Cas9 и технологии перепрограммирования стволовых клеток. Ученые использовали клетки кожи пациента с синдромом Вольфрама и перепрограммировали их в индуцирующие плюрипотентные стволовые клетки, после чего получили из них инсулин продуцирующие клетки. CRISPR-Cas9 применили для коррекции мутации в гене WFS1 в этих клетках.

Лечение быстро останавливало болезнь.

У грызунов быстро нормализовался уровень сахара в крови, который сохранялся на протяжении всего периода наблюдения в течение шести месяцев после терапии. Для сравнения, второй группе мышей пересадили инсулин продуцирующие клетки без коррекции мутации. Бета-клетки могли вырабатывать инсулин, но этого оказалось недостаточно для полного излечения, уточнили авторы.

«Наша работа представляет первое доказательство того, что исправление способствующих диабету генетических мутаций может сделать бета-клетки более эффективными для поддержания нормального уровня глюкозы в крови», — заявил соавтор исследования Сэмюэль Шехтер.

Исправляя другие генетические дефекты в этих клетках можно скорректировать иные проблемы, с которыми сталкиваются пациенты с синдромом Вольфрама, включая нарушение зрения и нейродегенерацию, добавил ученый.

В будущем процесс получения бета-клеток может быть упрощен. Ученые уже разработали способы для производства индуцированных плюрипотентных стволовых клеток из крови и сейчас работают над возможностью получить их из мочи.

Для пациента с диабетом это означает, что в перспективе ученые смогут получить нужное количество бета-клеток из нескольких миллилитров мочи, исправить в них индивидуальные мутации с помощью CRISPR и пересадить их обратно в организм пациента, чтобы излечить его от диабета.

Tags: гены, медицина, мышь
Subscribe

Posts from This Journal “гены” Tag

promo luckyea77 june 19, 23:05 10
Buy for 10 tokens
Часть 1 Часть 2 Часть 3 Часть 4 Часть 5 Март 2018 года Индустриализация стала основным инструментом достижения экономического богатства стран, начиная с появления прядильных машин в конце XVIII века; при смене технологических укладов менялись местами мировые промышленные лидеры. Какой…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 3 comments