luckyea77 (luckyea77) wrote,
luckyea77
luckyea77

Categories:

Подтверждена безопасность генной терапии дальтонизма



Эксперимент немецких ученых подтвердил, что мутацию в гене CNGA3, которая вызывает полную цветовую слепоту, можно исправить без побочных эффектов. Теперь команда планирует изучить, насколько эффективным будет такое лечение.

Причиной полной цветовой слепоты, или ахроматопсии, может быть мутация в одном из шести различных генов. Это делает данное заболевания идеальной мишенью для генной терапии. Ученые полагают, что, заменив мутантный ген нормальным вариантом, можно подарить пациентам с цветовой слепотой полноценное восприятие мира.

Проверить эту идею на практике решили немецкие исследователи, о работе которых рассказывает New Atlas. Они впервые испытали на людях генную терапию, направленную на устранение дефекта в гене CNGA3.

Команда набрала группу из девяти пациентов с ахроматопсией, вызванной мутацией в CNGA3. В их глаза ввели генетически модифицированный вирус, несущий здоровую копию гена. Аналогичный подход уже зарекомендовал себя ранее — например, он используется в одобренной FDA генной терапии Luxturna, которая направлена на борьбу с биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофией.

Главной целью первой фазы испытаний было оценить безопасность новой генной терапии. Эксперимент подтвердил, что методика не вызывает никаких проблем со здоровьем. Авторы также обнаружили, что зрение пациентов улучшилось.

В данном исследовании принимали участие взрослые участники с прогрессирующим заболеванием. Авторы отмечают, что зрительная кора таких пациентов никогда не обрабатывала информацию о цвете, поэтому может не справиться с этой задачей. Чтобы терапия была более эффективной, ее следует применять в детстве, когда мозг более пластичен и способен перенастраиваться. По расчетам исследователей, идеальный возраст для проведения процедуры — семь лет. Именно дети станут участниками следующего этапа испытаний, в ходе которого будет определена эффективность новой генной терапии.

Tags: гены, медицина
Subscribe

Posts from This Journal “гены” Tag

promo luckyea77 june 19, 23:05 11
Buy for 10 tokens
Часть 1 Часть 2 Часть 3 Часть 4 Часть 5 Март 2018 года Индустриализация стала основным инструментом достижения экономического богатства стран, начиная с появления прядильных машин в конце XVIII века; при смене технологических укладов менялись местами мировые промышленные лидеры. Какой…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 3 comments