Система генного редактирования CRISPR-Cas9 чрезвычайно мощный инструмент, не не всегда точный. Нецелевое редактирование генома может приводить к серьезным последствиям. Китайские ученые нашли определенную мутацию фермента CRAISPR, которая почти в сотню раз повышает точность процесса. Их работа открывает путь к потенциально полностью безопасной генной терапии.
Технология генного редактирования CRISPR основана на защитной системе бактерий, которые побуждают фермент отрезать кусочек ДНК патогена и сохранить его для дальнейшего использования. Когда патоген встречается снова, система распознает его и оказывается лучше подготовленной для борьбы с ним.
Ученые смогли использовать эту систему в качестве удобного инструмента генной инженерии. CRISPR-Cas9 ищет в геноме определенную последовательность ДНК — например, ту, которая вызывает заболевание — а затем вырезает ее и иногда заменяет на более благоприятную для организма цепочку.
Для этого применяется гидовая РНК, которая соединяется с целевой последовательностью, запуская фермент Cas9, который делает надрез. Однако точность этого этапа не всегда на уровне. Иногда гидовая РНК соединяется не в том месте, если последовательности выглядят достаточно похожими. А редактирование не той ДНК может привести к всевозможным проблемам, пишет New Atlas.
Ученые из Медицинского университета Вэньчжоу начали поиски более точной версии фермента. Они изучили несколько мутаций Cas9 и, в конце концов, обнаружили то, что искали. В частности, одна из мутаций оказалась способна отсеивать несовпадения с точностью в одну пару оснований. Это значит, что новый инструмент станет в 93 раза точнее.
«Предотвращение нецелевого деления — важная задача в разработке CRISPR для медицинских целей, таких как коррекция генетических заболеваний или воздействие на раковые клетки, — пояснил Фэн Гу, ведущий исследователь. — Наши результаты указывают на путь развития потенциально безопасной генной терапии».
Journal information