Исследователи разработали наночастицы, которые переносят пакет редактирования генов специально в печень.
Ранее была создана технология редактирования генома CRISPR. Однако проблема при изменении генома клеток заключается в том, как сделать это безопасно, эффективно и точно воздействовать на орган, который нуждается в лечении.
Ученые из Университета Тафтса и Широкого института Гарварда и Массачусетского технологического института разработали уникальные наночастицы, состоящие из липидов — молекул жира, — которые могут упаковывать и доставлять механизмы редактирования генов специально в печень.
В исследовании авторы они показали, что могут использовать липидные наночастицы (LNPS) для эффективной доставки механизма CRISPR в печень мышей. В результате они могут редактировать генома и уровня снизить уровень в крови на 57%.
Проблема ожирения актуальна, в частности для США, поэтому авторы модифицировали один ген, который мог бы обеспечить защитный эффект против повышенного уровня холестерина. Она подавляет активность других ферментов, которые помогают расщеплять холестерин.
Авторы протестировали разработку на мышах и обнаружили, что после однократной инъекции липидных наночастиц произошло снижение уровня холестерина на 57%, а уровня триглицеридов примерно на 29%.
Этот эффект сохранился еще на ближайшие 100 дней.
Journal information