luckyea77 (luckyea77) wrote,
luckyea77
luckyea77

Categories:

Перспективы генетики: генетически модифицированные дети и борьба с раком



Мир в нескольких шагах от решения проблемы онкологии и рождения детей с генетическими патологиями, хотя на этом пути множество барьеров. О том, какие цели преследует современная генная инженерия, какие открытия были совершены в последние пять лет, как рынок трансформируется и сколько инвестируют в генетические стартапы, рассказала Валерия Коган, основательница российско-израильского агротех-стартапа Fermata.

Цели современной генной инженерии

Российское правительство в дорожной карте по развитию биотехнологий и генной инженерии на 2018–2020 годы предлагало провести модернизацию технологической базы промышленности через массовое внедрение продуктов, а также повысить экспорт биотехнологических решений. Объем производства подобных продуктов планировалось увеличить почти до 15 млрд рублей, а число организаций, аккредитованных для проведения клинических исследований биомедицинских клеточных продуктов, — с 5 до 50 единиц. Более того, государство заинтересовалось методами редактирования генома человека на стадии эмбриона. Это запрещено законом «О биомедицинских клеточных продуктах», но только в случае, если редактирование осуществляется «в целях производства биомедицинских клеточных продуктов». О научно-исследовательской деятельности в законе нет ни слова.

За рубежом эту идею уже пытаются реализовать: в Академии наук США допускают возможность редактирования половых клеток и эмбрионов под строжайшим контролем и в медицинских целях. Например, для борьбы с заболеваниями, вызывающими инвалидность. В Штатах понимают, что развитие технологии неизбежно, как и изменение генома сперматозоидов, стволовых клеток и других в обозримом будущем. В Китае и вовсе эта идея уже разрешена на государственном уровне: в 2016 году здесь внесли изменения в геном взрослого человека — провели пересадку иммунных клеток, чтобы вылечить от рака легких.



Современная генная инженерия борется за победу над онкологическими заболеваниями: большая часть разрабатываемых препаратов генной терапии ориентирована именно на лечение рака. Не исключено, что первые применения методики редактирования генома будут именно на пациентах с неизлечимыми стадиями рака. Помимо этого есть тяжелые заболевания системы кроветворения (гемофилия, талассемия и другие) — с ними уже работают CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, изменяющие стволовые клетки костного мозга.

Кроме того, проблема есть не только в сложности разработки лечения, но и в стоимости терапии. Появляются способы победить рак, но они дорогие: и для компании-производителя (большие затраты на масштабирование), и для потребителя. Поэтому необходимо искать альтернативные способы, которые будут более доступны.

Последние научные достижения

Самым большим прорывом десятилетия стала система CRISPR/Cas9, за которую ее создательницы, Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарпантье, в 2020 году получили Нобелевскую премию по химии. CRISPR/Cas9 — это метод редактирования генома высокой точности, позволяющий изменять гены живых микроорганизмов, в том числе и человека. И с его помощью есть шансы создать методики борьбы с ВИЧ и другими заболеваниями, которые сегодня звучат как приговор.

Ученые всего мира стали экспериментировать с CRISPR/Cas9, но самая громкая (и в то же время важная для мира) история произошла в Китае. В 2018 году на свет появились генно-модифицированные дети — девочки Лулу и Нана. Зигота была получена при помощи ЭКО (экстракорпорального оплодотворения), генетически изменена посредством CRISPR/Cas9 и имплантирована в матку женщины, которая и родила девочек. Можно долго спорить об этичности эксперимента и модификации людей (во многих странах редактирование генов эмбриона запрещено из-за непредвиденных последствий для генофонда), однако нельзя отрицать, что эксперимент имеет большое значение для науки.



ДНК зиготы редактировалась, чтобы попытаться исключить возникновение ВИЧ-инфекции (которая была у отца), а также оспу и холеру через вырезание гена CCR5. Примечательно, что история произошла накануне Второго международного саммита, посвященного редактированию генома человека, где собравшиеся обсуждали: пора ли уже позволить людям редактировать себя и каким образом. Если метод использования CRISPR/Cas9 на эмбрионах все же получит одобрение со стороны правительства (и речь не только о Китае), наконец станет возможным рождение здоровых детей посредством ЭКО, даже если у родителей (одного или обоих) есть мутации. Эксперименты 2017 года не показали каких-либо «побочных эффектов» от CRISPR/Cas9 на мышах, обезьянах и 300 человеческих эмбрионов, но все же пока утверждать об их абсолютной безопасности рано.

Менее резонансное научное достижение — в 2019 году в журнале Optics Letters появилась статья о разработке нового сенсора для обнаружения биомаркера онкологии (белка S100A4) в моче. Особенность этой технологии заключается в высокой чувствительности сенсора: он может определить наличие рака даже при низкой концентрации соответствующих биомаркеров. Кроме того, эту технологию можно масштабировать для массового применения с меньшими затратами, чем существовавшие до того момента сенсоры — они были слишком крупными и дорогими, чтобы внедрять их в приборы для регулярного контроля состояния пациента. В основе технологии — оптический микрочип с зондами, которые связываются с биомаркером белка S100A4 в образце мочи. Дальше происходит мониторинг частотных сдвигов лазера в чипе и определяется наличие рака.

Ведущие стартапы в сфере генетики

В США в 2008 году изобретением года стал сервис ДНК-тестирования от стартапа 23andMe. Компания перевернула сознание людей, как за год до этого Apple с айфоном: 23andMe начал революцию персональной геномики. Типирование по ДНК стало доступным каждому, купившему специальный набор. Это оказалось важно для планирования беременностей: тесты позволили увидеть мутации у нерожденного еще ребенка (на основании генов родителей) и исключить риск появления на свет ребенка с заболеваниями, которые могут привести к его инвалидности.

В России после успеха 23andMe начали появляться похожие стартапы. Например, «Геноаналитика», которая одной из первых на нашем рынке предложила ДНК-тестирование. Но более известен стартап Genotek, названный лидером коммерческой геномики. Компания появилась в 2010 году на базе бизнес-инкубатора МГУ, начинала работу с сотрудничества с РАН и уже в первый год вышла в плюс.

Сегодня Genotek работает с 71 страной, выполняя исследования для клиник и частных клиентов. Самая известная разработка Genotek — ДНК-тест, с помощью которого проводится процедура генотипирования. Клиент передает биоматериал (образец слюны) в лабораторию и в личном кабинете видит результат: предрасположенность к конкретным заболеваниям, рекомендации по питанию, возможные побочные реакции на определенные лекарства и многое другое, включая наследственные патологии и проблемы зачатия. Также компания разработала ПЦР-тесты к COVID-19 высокой чувствительности для России и стран СНГ.

Помимо классических ДНК-тестов, которые предлагают несколько российских стартапов, есть и более узконаправленные. Например, JVS Diagnostics разрабатывает тест, выявляющий недоброкачественные опухоли на ранних стадиях с точностью до 90%. Она работает при поддержке «Сколково», и в 2018 году привлекла $400 тыс. для вывода теста в массы. Другая узкая ниша — исследование генов, влияющих на офтальмологические заболевания. Этим с 2008 года занимается стартап Oftalmic: он предлагает 60 видов ДНК-тестов для диагностики глазных проблем. О привлеченных инвестициях ничего неизвестно.

В Европе похожие стартапы тоже есть: например, Blueprint Genetics (Хельсинки) предлагает решения для генетического тестирования на базе ИИ. Стартап ориентирован на диагностику наследственных заболеваний при помощи ИИ-платформы CLINT и запатентованной технологии целевого секвенирования (набор методов определения нуклеотидной последовательности элементов в молекуле ДНК) OS-Seq. Для Европы Blueprint — один из ведущих поставщиков генетических тестов, охватывающий свыше 2 200 заболеваний в 14 направлениях: от кардиологии до гематологии.

Британский стартап Freeline пошел в другом направлении: он развивает геннотерапевтические методы лечения хронических системных заболеваний. В 2020 году проект получил €106 млн евро для разработки решений, направленных на терапию заболеваний печени, которые считаются неизлечимыми и плохо изучены. В дальнейшем стартап планирует расширить свою программу на лечение гемофилии, болезни Фабри и болезни Гоше. Все они относятся к орфанным (редким) заболеваниям, которых в мире насчитывается свыше 6 тыс., но только единицы поддаются терапии.

Прогнозы для рынка

Одна из новых тенденций, которой аналитики предсказывают дальнейшее развитие — это лидерство Азиатско-Тихоокеанского региона. Стимул к активному развитию должны дать разработки для управления заболеваниями: как предотвращения, так и лечения (или замедления прогрессирования). Кроме того, продолжит набирать обороты персонализированная медицина — то, что появилось благодаря компаниям, выпускающим ДНК-тесты в массы.



В лидерах остаются 23andMe, Oxford Nanopore Technologies и Veritas Genetics, которые коммерциализируют свои разработки. До 2017 года к тестам имели доступ только медицинские специалисты, а теперь подобные исследования проводятся и для массового потребителя. Также Veritas Genetics начала проводить геномное секвенирование новорожденных с 2017 года в Китае для раннего выявления тяжелых патологий: тест может сообщить почти о тысяче заболеваний. Правда, стоит он $1,5 тыс. И его результаты три года спустя продолжают подвергаться сомнению.

Отечественные эксперты уверены, что ближайшее будущее генетики — это активная разработка методов лечения онкологий и нейродегенеративных заболеваний. Сейчас усилия большинства компаний в сегменте MedTech и BioTech сконцентрированы на исследовании последовательности ДНК в раковых клетках, их изменений и поисках индивидуальных методов терапии конкретной опухоли. На рынке начали появляться первые лекарства, и их станет больше. Не исключено, что будет масштабирована технология применения генно-модифицированных клеток в медицине, и так же, как в XX веке антибиотики не один десяток смертельных заболеваний сделали излечимыми, рак и нейродегенеративные болезни тоже перестанут звучать как приговор.

Tags: гены, медицина
Subscribe

Posts from This Journal “гены” Tag

promo luckyea77 декабрь 30, 15:00 8
Buy for 10 tokens
По этой ссылке можно скачать информационную базу для программы "1С:Предприятие". С помощью данной базы можно готовиться и сдавать экзамены по темам: - Электробезопасность - Основы промышленной безопасности А.1 - Специальные требования промышленной безопасности: Б 9.31. Эксплуатация опасных…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 4 comments