luckyea77 (luckyea77) wrote,
luckyea77
luckyea77

Categories:

Генная терапия CRBR обещает без рисков лечить любые мутации



Технология CRBR использует преимущества CRISPR/Cas9, однако обладает меньшими рисками ошибок и не ограничивается исправлениями дефектов только в одной генетической последовательности. Вместо этого производится вставка новой полностью функциональной копии гена взамен мутировавшей. По мнению авторов, это открывает новые возможности в терапии муковисцидоза, серповидно-клеточной анемии и других генетических заболеваний, включая редкие.

Доказательство перспективности нового подхода представили ученые из Пенсильванского университета. Они стремились расширить возможности генной терапии CRISPR/Cas9, чтобы одновременно исправлять различные мутации в одном гене, но при этом делать это быстрее и дешевле. CRISPR/Cas9 работает по принципу генетических ножниц, разрезая ДНК в определенном месте для точечного редактирования. Помимо того, что этот процесс требует присутствия определенных белков, которые доступны только во время деления клетки, еще одним недостатком остается ограниченность производимых манипуляций.

Даже если заболевание вызвано дефектом одного гена, это может быть спровоцировано множеством различных мутаций в нем. Для применения CRISPR/Cas9 требуется разработать и проверить стратегию для каждой из потенциальных мутаций, а CRBR работает комплексно.

CRBR использует преимущества CRISPR/Cas9 и пути репарации клеток под названием «негомологичное соединение концов» для вставки генетической последовательности между промоторной областью мутированного гена (генетической последовательностью, которая контролирует, когда и где ген функционирует) и мутировавшей частью гена. Вновь вставленная последовательность содержит сжатую версию нормального гена, которая используется вместо мутированной.

Первым важным преимуществом CRBR является независимость об необходимых для репарации белков, поэтому подход можно использовать во всех типах взрослых тканей. Второе преимущества заключается в гарантии того, что вставленный ген будет экспрессироваться в то же время и на том же уровне, что и замененный.

Сначала ученые протестировали CRBR на моделях мышей с мутацией в гене PERK, приводящей к редкому заболеванию — синдрому Вулкотта-Раллисона. Этот синдром возникает, когда обе унаследованные копии гена имеют мутации. Отредактированный с помощью CRBR ген мог восстанавливать функцию PERK. Дальнейшие эксперименты с клетками человека показали потенциал CRBR для репарации гена и у людей.

Для развития применения CRBR необходимо совершенствовать системы доставки в интересующие клетки, однако подход обладает большим потенциалом для лечения генетических заболеваний у людей, заключили исследователи.

Tags: гены, медицина
Subscribe

Posts from This Journal “гены” Tag

promo luckyea77 декабрь 30, 15:00 8
Buy for 10 tokens
По этой ссылке можно скачать информационную базу для программы "1С:Предприятие". С помощью данной базы можно готовиться и сдавать экзамены по темам: - Электробезопасность - Основы промышленной безопасности А.1 - Специальные требования промышленной безопасности: Б 9.31. Эксплуатация опасных…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 2 comments